Jönnek a másolatok – Korszakváltás következik a rákgyógyításban, de a betegek félnek

Gyógyszeripar - Zárt üzem a debreceni Teva Gyógyszergyárban

A kétezres évek elején forradalmi áttörést hozott a daganatok gyógyításában a célzott te­­rápia: ilyenek a ráksejteket közvetlenül támadó, illetve génhiba alapján kiválasztott kezelések. Csodával határos gyógyulásokról szóltak akkor a hírek az orvostudományban, most azonban sorra jár le e terápiák szabadalmi védettsége. Itt az utángyártott gyógyszerek korszaka.

Tündénél hat évvel ezelőtt jelentkeztek az első tünetek. Fájt a háta, izzadt, először mindenki megfázásra gyanakodott, az üzemorvos is. A tüdőgyógyászati vizsgálaton ökölnyi daganatot találtak, majd a CT alapján autoimmun-betegséget diagnosztizáltak. Szteroidokat kapott, ezek tönkretették a fiatal nő szemét, izmait, meghízott tőlük, állapota viszont jottányit sem javult. Kórházba került, háromszor is végeztek rajta tükrözéses vizsgálatot, de minden eredmény negatív lett. Végül eljutottak a tényleges diagnózisig: Hodgkin-limfómája, vagyis vérképzőrendszeri daganata van. Két elvesztegetett év után kemény kemoterápiákat kapott, de 2015-ben elindult a leépülés.

– 63 kilóról 49-re fogytam, enni nem tudtam, sírva fakadtam, ha egy falatot le kellett nyomnom a torkomon. Vízióim voltam, nem voltam már igazán itt, ebben a világban, a családom is lemondott rólam. Aztán megtudtuk, hogy van egy új gyógyszer. Már a hír is életet adott, lett étvágyam. A kislányaim, hárman vannak, egyedül nevelem őket, menetrendszerűen kérdezték, mit főzzenek. És akkor egyszer csak azt mondtam: sült csirkecombot krumplipürével. Nagyon izgultunk, hogy a gyógyszer még időben ideérjen. Az állapotom rohamosan javult, hetente két-három kilót híztam, visszatért az erőm. Már Pestre is egyedül jártam vonattal, tökéletesen elláttam magam, míg azelőtt az ágyból sem tudtam kikelni – meséli Tünde, a biológiai terápiák egyik nyertese.

Bár a világban évekkel korábban törzskönyvezték a limfóma új, célzott terápiáját, az OEP malmai lassan őröltek, a készítmény csak később jutott el a magyar betegekhez. Pedig kutatásban és innovációban a magyarok a világ meghatározó szereplői. A molekuláris diagnosztika a kulcsa annak, hogy célzott gyógyszerek oda jussanak el, ahol a leghatékonyabbak lehetnek – ehhez pedig magyar kutatók is nagyban hozzájárultak.

Peták István munkatársaival a világon elsőként dolgozta ki e terápiák alkalmazási módját, ami betegek ezrei­­nek sorsát változtatta meg.

– Már 2003-ban elkezdtük a célzott gyógyszerek személyre szabott használatához szükséges molekuláris diagnosztika fejlesztését.

Magyar beteg volt, akit a világon elsőként molekuláris diagnosztikával meghatározott célpont alapján gyógyítottunk. Így kapcsolódott össze a kor legkorszerűbb terápiája és a genetikai alapú diag­­nosztika, ami áttörést hozott a rák elleni harcban: ez volt a személyre szabott orvoslás.

Volt például egy gyógyszer, amelynek pontosan ismerték, igazolták a hatásmechanizmusát, a klinikai vizsgálatokon mégis megbukott. Viszont mi molekuláris diagnosztikával azonosítani tudtuk azt a betegcsoportot, amelynél a terápia tökéletesen működött.

Egy beszélgetőtársunk klinikai orvosként élte meg az áttörést. A vérképzőrendszer daganatainak specialistájaként évente több száz új limfómás beteget lát el, pontosan tudja, milyen fontos lépést jelentettek a célzott gyógyszerek. Nevét nem írjuk le, mert főnöke nem engedélyezte a nyilatkozatot.

– Nagyjából 20-30 százalékkal megnövelte a betegeknél a tünetmentességet, és egy évvel annak időtartamát. Segített azoknak is, akiknél a hagyományos kezelések hatástalanok voltak. Óriási előrelépést jelentettek az életminőségben is: azok a páciensek, akik korábban az ágyból sem tudtak kikelni, ma önálló életet élhetnek – mondja az onkológus.

Évente két-háromezer új limfómás be­­teget diagnosztizálnak, de a betegséggel élők száma ennek sokszorosa, mivel a kór ma már nagyon ritkán halálos. Viszont napjainkban új korszak kezdődik, mert sorra járnak le a célzott terápiák szabadalmai. Vagyis elkezdődött a másolás.

– A vérképzőrendszeri daganatok, így a limfómák terén még csak most jön a változás. Eddig csak a vérképzést segítő szerek másolatai kerültek be a gyógyításba, ezt nemigen érezték meg a betegek. Most viszont jönnek magának a terápiának az utánzatai, itt nehezebb lesz az átállás. Ezek ugyanis bonyolult fehérjemolekulák, egyben allergének: egyelőre nem tudni, miként reagálnak majd a páciensek az ugyanolyan hatásmechanizmusú, de mégis eltérő anyagokra. Ezek a fehérjék élő szervezetek, így sokkal érzékenyebbek magyarázza az onkológus. Hozzáteszi: ezek igen drága terápiák, havonta, kéthetente 700 ezer forinttól több millióig terjed a költségük. Az új típusú készítményekkel 15-20 százalékos megtakarítás érhető el, ezért be kell engedni őket a gyógyításba. Abban a doktornő is bízik, hogy a már beállított, kezelésben lévő betegeknél nem kell majd váltani.

Biokisokos

A biológiai terápia lényegében az élő szervezetekből kinyert fehérjetermészetű készítmények alkalmazását jelenti. Ezek orvosi használata nem újkeletű: ilyen módon állítják elő például a cukorbetegek számára elengedhetetlen inzulint, az influenzajárvány előtt kiosztott védőoltásokat, de számos daganatos és autoimmun-betegség esetén használnak ilyen szereket. Biologikumoknak is hívják ezeket a gyógyszereket, amelyeket mesterségesen átprogramozott sejtek termelnek. Előállításuk során módosított géneket ültetnek valamilyen élő sejtbe, ezzel a kívánt fehérje termelésére ösztönzik, végül számos bonyolult lépés után készítik el a gyógyszert. Magyarországon becslések szerint mintegy hatszázezer embert kezelnek ilyen készítményekkel, 76 szer várja az egészségbiztosító támogatását. Úgynevezett befogadás négy évig nem történt, de tavaly ősszel tizenötöt engedélye­­zett a hatóság.

Az ügyben már egy betegszervezet is alakult (Reumabetegek a Célzott Terápiáért Egyesület). Bár ők reumatoló­­giai problémákkal küzdenek, ernyőszervezetként valamennyi betegért, illetve a biológiai terápiáért szálltak harcba. Céljuk az, hogy senki se maradjon a számára leghatékonyabb kezelés nélkül, illetve ha bárkinek az úgynevezett biosimilar vagy generikus gyógyszert, injek­­ciót rendelik, az csakis olyan lehessen, amelynek hatása bizonyítottan azonos az eredetiével, használata pedig nem jelent nagyobb nehézséget. E másolatok ugyanis a sokszor akár otthon is használható injekció helyett csak infúzióként adhatók be.

Kéri Ibolya, a Magyar On­ko­he­ma­tológiai Betegekért Alapítvány elnöke szerint a biohasonló gyógyszerek kapcsán is rendkívül fontos a betegek tájékoztatása, ezért támogató csoportjaikban rendszeresen foglalkoznak a témával is.

– A betegek többségének fogalma sincs arról, mi a különbség az originális, a generikus és a biohasonló gyógyszerek között. Ragaszkodnának a bevált készítményhez, ami sok esetben az életüket mentette meg, és rettegnek bármilyen változástól. Jó példa erre a krónikus mieloid leukémiás (CML-es) betegek közössége, ők világszerte félelemmel várják, hogy a számukra életmentő gyógyszer generikus változata lesz-e olyan hatékony, mint az eredeti, és milyen mellékhatásokkal kell majd szembesülniük, életminőségük fog-e változni. Fokozottan igaz ez a biológiai gyógyszerekre, hiszen az, hogy az ilyen készítmény élő anyag, még inkább értelmezhetetlen a hematológiai betegeknek.

Értjük az anyagi megfontolásokat az egészségbiztosító részéről, de elengedhetetlennek tartjuk, hogy minden olyan döntést, ami a betegek életét befolyásolja, széles körű egyeztetés után hozzanak meg, a szakma és a betegszervezetek bevonásával.


*


*

Top
Facebook Auto Publish Powered By : XYZScripts.com